Les traitements individualisés
Le rôle du médecin consiste à identifier la pathologie, à en déterminer l’origine et à combattre le mal pour obtenir la guérison du malade, ou du moins le soulager. Il est capable de faire un diagnostic sur la base de ses connaissances et de son expérience et avec l’aide des outils qui sont mis à sa disposition. Ces outils ont évolués au cours du temps et lui permettent d’être de plus en plus précis dans son analyse. L’accroissement des connaissances a contribué à la création de spécialités de plus en plus pointues, un seul homme n’étant plus capable à lui seul à maîtriser l’ensemble des connaissances de la biologie humaine et de la médecine.De nos jours, à chaque diagnostic, donc à chaque pathologie, correspond un traitement spécifique. Les maladies elles-mêmes ont pu être subdivisées en sous-classes auxquelles correspond un protocole thérapeutique.
Néanmoins, bien que ces protocoles aient pu démontrer leur efficacité sur de grands groupes, il existe toujours certains patients qui sont réfractaires au traitement recommandé.
La non réponse de ces patients à un certain traitement est liée à certaines résistances ou absence de réactivité inhérente à leur patrimoine génétique. De même qu’il existe des populations qui se transmettent des maladies de génération en génération, d’autres individus se transmettent leur résistance à certaines agressions externes. Les processus métaboliques diffèrent également d’une population à l’autre et certains patients métabolisent plus rapidement que d’autres les drogues qui leur sont administrées, les rendant moins efficaces. Ces différences individuelles sont directement liées à un héritage génétique.
Le patient cancéreux réfractaire à un premier traitement se verra proposer après quelques semaines d’essais inefficaces un deuxième traitement, voire un troisième encore plus tard. Pendant tout ce temps, le cancer continuera d’évoluer et quand sera administré le traitement adéquat, il sera peut-être trop tard pour qu’il soit efficace. Il devient donc urgent de trouver une méthode permettant de déterminer bien à l’avance si le patient sera un «répondeur» positif ou non à un traitement spécifique, avant même de le lui administrer. C’est le rôle de tests théranostiques. Ce mot formé d’une combinaison des termes thérapie et diagnostic, pourrait être traduit par diagnostic et sélection d’un patient en vue d’une thérapie particulière. Alors que l’objectif du diagnostic est de déterminer la maladie dont souffre un patient, le théranostic devrait permettre de sélectionner le traitement le mieux adapté pour conduire le plus rapidement possible à la guérison.
Le concept va même plus loin. En fonction de la réponse au test théranostique, il devrait être possible de prédire les chances de guérison par un traitement spécifique, calculer les doses exactes et faire le suivi du patient en cours de rémission. Le traitement devient alors individualisé car il est directement lié au patrimoine génétique du patient.
En 1999, l’herceptine, produit utilisé dans la thérapie du cancer du sein, a été le premier exemple d’un traitement basé sur ce concept. L’administration américaine n’a donné l’autorisation de commercialiser ce produit qu’à la condition qu’il soit appliqué aux seules patientes ayant montré la présence de récepteur à l’herceptine car dans ce seul cas, le traitement avait une efficacité. Tout ceci est encore loin de la sélection des patients sur la base de leur patrimoine génétique, mais cet exemple a suffit de montrer qu’en se limitant à une sous-population l’efficacité du traitement était quasiment garantie. A l’inverse, les non répondeurs au test doivent se trouver d’autres méthodes thérapeutiques, mais évitent de perdre du temps avec un protocole incluant l’herceptine.
L’industrie pharmaceutique en général ne progresse que lentement dans ce domaine pour la simple raison que la sélection de sous-groupes de patients conduira inévitablement à une réduction de la population à traiter et donc à un chiffre d’affaire réduit. Les investissements étant les mêmes, quelle que soit la taille du groupe de patients visés, ce n’est pas dans cette direction que se tourneront les investissements des grands groupes. En revanche, de petites sociétés pourront plus facilement se lancer dans cette bataille, sous le couvert de traitements dits orphelins, moins onéreux au développement.
La médecine nucléaire a un rôle intéressant à jouer dans ce domaine. Avant même de viser la sélection des patients sur la base de leur patrimoine génétique – l’ADN ou l’ARN pourraient évidemment être visualisés par des substances marquées — il est possible d’envisager la visualisation de la répartition de petites quantités de substances sur les sites à traiter. Si le patient ne présente pas une distribution idéale, ce n’est pas la peine de lui infliger un traitement inefficace. L’imagerie nucléaire, permettant de sélectionner ainsi un sous-groupe de patients, peut être considérée également comme une méthode théranostique. Associer les produits théranostiques aux diagnostiques et aux thérapeutiques, dans le cadre de la législation sur les drogues orphelines ouvre une voie royale à la médecine nucléaire. Il reste à trouver un industriel de la pharmacie qui ait le courage de s’y lancer. Le nouveau conglomérat qui s’est créé en 2003 par le rachat de Amersham Health (fabricant de produits d’imagerie) par General Electric (producteur de matériels d’imagerie) semble s’orienter vers cette voie prometteuse.
Vidéo : Les traitements individualisés
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