Maladies orphelines et drogues orphelines
Compte tenu du coût de développement élevé pour un nouveau médicament, et du caractère peu philanthrope des industriels de la pharmacie (et surtout de leurs actionnaires), le législateur a dû mettre en place un système incitant certains laboratoires à s’intéresser à des maladies moins rentables. Ces maladies dites orphelines ne touchent effectivement qu’une très faible partie de la population, et mettre des moyens financiers dans ce domaine n’a d’intérêts que s’il existe une garantie minimale de retour sur investissement. Depuis plusieurs années, un texte de loi spécifique permet aux industriels américains de bénéficier de certains avantages tels que l’exclusivité du marché s’ils mettent sur le marché un médicament correspondant à la définition d’une drogue dite orpheline. Plus récemment, une loi similaire a vu le jour en Europe, sous l’impulsion de Simone Veil, et sous la responsabilité de Annie Wolf, et a pu être mise en place en janvier 2000.
Un médicament devient orphelin s’il est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une maladie affectant moins de cinq personnes sur dix mille dans la Communauté européenne, soit s’il est destiné au traitement d’une maladie grave ou invalidante et qu’il est peu probable qu’il sera commercialisé en absence de mesure d’incitation. Il est évident que ce médicament doit en plus prouver un bénéfice certain par rapport aux traitements connus. En France, toute maladie touchant moins de 30 000 personnes rentre dans le cadre de cette définition. Mais ce texte concerne également des maladies très rares en France mais qui affectent des millions de personnes en Afrique et pour lesquelles les efforts de recherche sont très limités du fait de la non-solvabilité des clients, patients et pays concernés.
Compte tenu des coûts de développement d’un médicament, la thérapie d’une maladie orpheline ne pourra être qu’extrêmement chère et un soutien des politiques devient incontournable.
Les dossiers de nouveaux médicaments déposés dans le cadre de cette procédure bénéficient d’un traitement accéléré, de frais de redevance réduits, voire nuls, et d’une exclusivité de commercialisation pendant dix années. De plus, le contenu du dossier est allégé par rapport à un dossier de médicament visant une population plus large. Le dossier est centralisé, c’est-à-dire que son application est immédiatement étendue à tous les états membres européens. Les médicaments orphelins peuvent bénéficier d’autres mesures d’incitation prises au niveau local ou européen, pour promouvoir la recherche, le développement et leur mise sur le marché et l’Agence européenne s’est engagée à assister les sociétés au cours du développement de leur produit et dans la constitution de leur dossier. Plus particulièrement des mesures d’aide à la recherche en faveur des petites et moyennes entreprises ont été mises en place.
Les premières demandes traitées par l’Agence européenne du médicament depuis la mise en vigueur de ces textes concernent des médicaments destinés à des maladies génétiques conduisant à des mortalités précoces, du traitement de la mucoviscidose, de certains cancers rares, des maladies pour lesquelles l’unique option thérapeutique réside dans une greffe et surtout de cancers pour lesquels tous les traitements connus ont échoué.
Ces derniers exemples deviennent intéressants dans le cadre de la radiothérapie métabolique. Non seulement la médecine nucléaire est en train de démontrer quelle est capable dans certains cas de compenser les déficiences des thérapies classiques, mais la nouvelle législation devrait lui permettre d’accélérer le processus de mise sur le marché de produits innovants, car l’ensemble des indications concernées entre dans le cadre des maladies orphelines.
Il est vrai qu’à ce jour l’application thérapeutique des techniques de médecine nucléaire est limitée par l’environnement dans lequel celles-ci doivent être conduites. Pour peu qu’il soit possible de démontrer à plus grande échelle que cette technique peut se substituer à la chimiothérapie par exemple, il est évident que les applications dépasseront le cadre fixé par la législation sur les maladies orphelines. Le législateur a également prévu ce cas et permet de revenir en arrière, reprenant le cadre du développement d’un médicament classique. Compte tenu du marché élargi, l’industriel est supposé percevoir des bénéfices supérieurs aux prévisions initiales et disposera des moyens de financer des études complémentaires, permettant de minimiser un risque pour les patients qui augmente proportionnellement avec l’accroissement de la population.
Cette loi devrait favoriser le développement des produits de médecine nucléaire par de petites sociétés qui ne visent pas le marché mondial au sens large.
Vidéo : Maladies orphelines et drogues orphelines
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