Maladies rares
Les Maladies rares sont des maladies dont la prévalence est faible, entre 1 / 1000 et 1 / 200000 selon les définitions nationales. À ce jour, on estime qu’entre 5000 et 8000. 80% de ces maladies sont d’origine génétique. Le nombre de personnes touchées par ces maladies est supérieur à celui des personnes atteintes du cancer.
Problématique
Contre les Maladies rares sont souvent négligées en raison de la difficulté de développer des thérapies économiques pour un très petit nombre de patients (par exemple, la naissance de 100 000 – un taux standard pour les maladies génétiques rares – ne constitue pas environ huit cas par an en France) .
Nous rencontrons ici un contraste évident entre le désir de guérir les maladies, souvent graves et d’importants investissements pour développer une thérapie.
Stratégies
Pour concilier la volonté de traiter ces maladies à faible rendement sur l’investissement, plusieurs stratégies sont développées. Ils partagent la même approche: fournir un financement externe à l’industrie indépendante de la rentabilité économique immédiate.
Il pourrait être le financement public (le gouvernement des principaux pays développés commencent à s’inquiéter de cet état de fait) ainsi que le financement privé (voir les différentes fondations spécialisées ou des événements de collecte de fonds comme le Téléthon de l’Association Française contre les Myopathies).
Le principal obstacle semble rester que les maladies orphelines, même dans un contexte spécifique d’aide, restent dépendants de leurs faible visibilité (beaucoup d’entre eux ne soutiennent pas suffisamment actifs pour être dûment pris en compte par les partenaires financiers impliqués).
Les compagnies pharmaceutiques, lorsque la question de la rentabilité peut être allégé, sont généralement favorables pour le développement de spécialités adaptées à ces maladies rares. En effet, lorsque le financement a été trouvé pour la recherche pour une si petite cible, il est rare de voir un producteur competitor.The est donc alors un marché qui exclut naturellement la concurrence industrielle. Cela se reflète dans les conditions contractuelles imposées dans le cadre du financement des actions.
Problématique
Contre les Maladies rares sont souvent négligées en raison de la difficulté de développer des thérapies économiques pour un très petit nombre de patients (par exemple, la naissance de 100 000 – un taux standard pour les maladies génétiques rares – ne constitue pas environ huit cas par an en France) .
Nous rencontrons ici un contraste évident entre le désir de guérir les maladies, souvent graves et d’importants investissements pour développer une thérapie.
Problématique
Contre les Maladies rares sont souvent négligées en raison de la difficulté de développer des thérapies économiques pour un très petit nombre de patients (par exemple, la naissance de 100 000 – un taux standard pour les maladies génétiques rares – ne constitue pas environ huit cas par an en France) .
Nous rencontrons ici un contraste évident entre le désir de guérir les maladies, souvent graves et d’importants investissements pour développer une thérapie.
Maladies rares
Les maladies dites rares, y compris la recherche scientifique, les publications et le grand public
ne sont pas suffisamment de cas.
Beaucoup de ces maladies sont d’origine génétique
Voir par exemple: LYSOSOMALES MALADIE
Maladies héréditaires
Entrent dans le champ d’application de ces maladies, ceux qui ont une prévalence inférieure à 1 pour 2000 (moins de 30.000 patients atteints d’une maladie à un certain moment en France).
Toutefois ce chiffre cache une très grande disparité
Par exemple
50 maladies touchent des milliers de sujets (comme la fibrose kystique, la sclérose latérale amyotrophique)
200 autres reçoivent des centaines de nombreux (dystrophie musculaire congénitale, la maladie de Gaucher)
Et des milliers de Maladies rares touchent que quelques individus. (Maladies génétiques habituellement
Plus de 1.000 maladies rares, a également appelé les orphelins sont traités dans ce service
Il suffit de taper le nom de l’information recherchée.
Voir
75006 PARIS
ASSOCIATION FRANÇAISE de la recherche génétique
5 RUE CASIMIR DELAVIGNE-
TEL: 01 43 25 98 00.
75014 PARIS
Maladies rares ALLIANCES
Hôpital Broussais
Bt F Gaudart d’Allaines
102 Didot Rur
Tél: 01 56 53 53 40
ABUS RARE INFO MALADIE
0 810 63 19 20
Voir: maladie héréditaire
Maladies lysosomales / a